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标题: 重磅！朗信生物遗传性视网膜变性基因治疗产品在国内获批临床 [打印本页]

作者: 爱晴天 时间: 2022-4-22 13:50
标题: 重磅！朗信生物遗传性视网膜变性基因治疗产品在国内获批临床
重磅！朗信生物遗传性视网膜变性基因治疗产品在国内获批临床 2022年4月19日——朗信生物（Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd）旗下上海朗昇生物科技有限公司宣布，公司产品LX101注射液用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（IRD）患者的临床试验申请，已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准。 image.png RPE65基因突变引起的遗传性视网膜变性（Inherited retinal degenerations，IRD），是一种典型的致盲性罕见病。患者婴幼儿期发病，通常经历严重、进行性的视网膜退化和视觉功能恶化，几乎所有患者最终进展为完全失明。以往无有效治疗方法，而基因治疗作为一种突破性技术，为从根本上补充或修复缺陷基因、恢复健康基因的正常生物学功能提供了可能。根据国外相关产品的已有观察数据，基因治疗可以帮助该类IRD患者视力功能改善并长期维持。朗信生物CEO汪枫桦博士表示：“这是公司成立以来的重要里程碑，感谢朗信生物的全体和合作者们的辛勤付出、感谢来自患者们的信任与支持。自2021年，我们与国家眼部疾病临床研究中心合作开展中国首项针对IRD的基因治疗IIT临床研究以来，LX101便逐步释放其治疗潜力。我们期待着LX101能为更多患者带来治疗上的突破和最大功效，更期待基因治疗在其他眼科疾病、遗传性疾病和慢性病治疗中为恢复患者健康生活提供有效解决方案。” LX101注射液是朗信生物自主研发的一款以rAAV为载体的基因疗法。产品通过对RPE65基因编码序列优化设计，高效表达人源RPE65蛋白，补偿因该基因突变导致的蛋白功能缺失，眼内给药后可有效治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（IRD）患者。在此前进行的研究者发起的临床研究中，LX101表现出良好的安全性，且已在多位患者中见到视力提高的疗效。朗信生物（Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd）是一家致力于基因治疗产品研发制造的创新生物技术企业。公司成立于2020年，核心团队有来自全球知名大学及实验室的科学家和专业人士、及全球顶尖生物医药公司高级技术专家和管理人员。从创建之初，公司与国内知名医院的临床医学科学家密切合作，关注遗传性疾病和慢性病治疗中的迫切需求，积累了多个管线产品研发及工业化技术开发基础。公司以眼部疾病产品作为基因治疗突破点，构建安全、精准的基因替代和基因编辑技术，实现基因治疗的技术转化。目前已建立眼科基因治疗自主研发团队和平台。公司具备目前国际领先的无血清悬浮培养工艺平台，2021年初已建成近5000平米场地用于研发与生产基地。经过一年的快速发展，初步建立涵盖研发、工艺、生产、质量、注册申报、临床开发的全流程平台型创新药企布局。
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作者: 云海泛舟 时间: 2022-4-22 14:42
想知道价格怎么样呢？
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作者: 月亮雨 时间: 2022-4-22 15:07
标题: 回复沙发云海泛舟
这个应该只是这个疾病中的一个种类，上面文章里说的什么65什么的，这个六七年前就是在基因治疗的，说是有效果，最近这可能是继续在研究，在发展这个治疗手段
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作者: 爱晴天 时间: 2022-4-22 15:57
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沙发云海泛舟
免费
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作者: 爱晴天 时间: 2022-4-22 15:58
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板凳月亮雨
已经成功了
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作者: cjin 时间: 2022-4-22 16:09
如果真能起到让盲人复明，在眼科界犹如超级核弹重磅利好！到底有没有实际临床的案例证明呢？

作者: 想想未来 时间: 2022-4-22 16:44
这个也只能对有视力的患者有效，有效到什么程度还待观察

作者: 小扇子 时间: 2022-4-22 19:34
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作者: 小扇子 时间: 2022-4-22 19:38
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作者: 牛鼻子小道 时间: 2022-4-22 20:19
标题: 回楼主爱晴天
请问到哪儿能治疗
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作者: 牛鼻子小道 时间: 2022-4-22 20:20
这是在实验阶段还是已经到临床治疗了
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作者: 小扇子 时间: 2022-4-22 20:43
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作者: 爱晴天 时间: 2022-4-22 22:38
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6楼 cjin
只是针对个别基因类型的有效果
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作者: 爱晴天 时间: 2022-4-22 22:42
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7楼想想未来
30多岁的0.02的能提高到0.2关键是晚上可以看得见因为视网膜色素变性主要就是夜盲
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作者: 爱晴天 时间: 2022-4-22 22:43
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8楼小扇子
唉
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作者: 爱晴天 时间: 2022-4-22 22:46
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9楼小扇子
只有rP e65有效果
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作者: 爱晴天 时间: 2022-4-22 22:48
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10楼牛鼻子小道
美国已经上临床了中国一期临床实验
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作者: 斩杀天才 时间: 2022-4-23 04:41
我的眼睛就是晶状体视网膜色素变性，我没有去做基因筛查。
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作者: 爱晴天 时间: 2022-4-23 09:20
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18楼斩杀天才
现在有很多医院都免费做精简测建议去做一个知道自己是什么类型的现在有好几个类型的都是在这儿做研究
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作者: cjin 时间: 2022-4-23 10:40
哎！眼病世界上疑难病症，医学发展到现在也没办法，再发展20年也不要抱什么希望

作者: 小扇子 时间: 2022-4-23 11:09
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作者: 相遇是缘 时间: 2022-4-23 12:41
我是色素变性现在全盲不知道能不能治希望有联系方式
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作者: 爱晴天 时间: 2022-4-23 12:44
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21楼小扇子
是的确实很厉害
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作者: 爱晴天 时间: 2022-4-23 12:45
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22楼相遇是缘
最主要的是要确定你是什么类型的所以必须做基因简测
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作者: 小扇子 时间: 2022-4-23 12:54
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作者: 小扇子 时间: 2022-4-23 12:55
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作者: 泗水小于 时间: 2022-4-23 16:37
楼主说的这条新闻，也不知道和哪家医院合作的呀，哪里有具体的咨询电话什么的。
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作者: 爱晴天 时间: 2022-4-24 11:32
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26楼小扇子
是的
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作者: 爱晴天 时间: 2022-4-24 11:34
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27楼泗水小于
上海第一人民医院现在北京同仁也在准备开始治疗
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作者: 小扇子 时间: 2022-4-24 11:39
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作者: 泗水小于 时间: 2022-4-24 12:17
回复 29楼爱晴天
请问老兄你那里有没有联系方式啊？
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